2022年10月11日，合源生物科技(天津)有限公司(以下簡稱“合源生物”)與中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院(中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所)聯(lián)合宣布，合源生物赫基侖賽注射液(擬定)(CNCT19細胞注射液，Inaticabtagene Autoleucel)在用于治療成人復(fù)發(fā)或難治性急性B淋巴細胞白血病(r/r B-ALL)的關(guān)鍵臨床研究中達到主要研究終點。該項研究是一項單臂、開放、多中心的關(guān)鍵臨床研究，由中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院(中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所)王建祥教授擔(dān)任主要研究者，在全國10家臨床中心開展，旨在評價自主創(chuàng)新靶向CD19 CAR-T藥物赫基侖賽注射液治療成人r/r B-ALL的有效性和安全性，主要療效終點為IRC評估的3個月時總體緩解率(ORR)。研究結(jié)果表明，赫基侖賽注射液在治療成人r/r B-ALL患者中展現(xiàn)出優(yōu)異臨床療效且安全性良好。詳細研究結(jié)果數(shù)據(jù)將在國際學(xué)術(shù)會議/期刊發(fā)表。

　　急性B淋巴細胞白血病(B-ALL)是常見的血液惡性腫瘤之一，成人患者較兒童患者整體生存更差。成人B-ALL初治后復(fù)發(fā)率高，約60%的患者最終會進展到r/r B-ALL。r/r B-ALL患者預(yù)后極差，臨床缺乏有效治療手段，生存期僅2-6個月，中國患者近30年生存無顯著改善。成人r/r B-ALL嚴(yán)重危及生命，存在巨大的未被滿足的臨床需求，急需新的有效治療延長患者的生存和提高患者生存質(zhì)量。目前，中國尚未有治療成人r/r B-ALL的CAR-T產(chǎn)品獲批上市。

　　赫基侖賽注射液是合源生物擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的靶向CD19的CAR-T細胞治療藥物產(chǎn)品，其具有全球獨特的CD19 scFv(HI19a)結(jié)構(gòu)和國際領(lǐng)先的生產(chǎn)制造工藝，并獲得了多項國家發(fā)明專利?；趦?yōu)異的臨床療效，赫基侖賽注射液獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心“突破性治療藥物”認定和美國FDA孤兒藥資格認定(Orphan Drug Designation， ODD)，該產(chǎn)品是中國第一款率先達到臨床研究終點的白血病領(lǐng)域CAR-T產(chǎn)品，也有望成為第一款針對CD19靶點的國產(chǎn)全自主創(chuàng)新CAR-T產(chǎn)品。

　　合源生物首席醫(yī)學(xué)官CMO陳長汀博士(Changting C Haudenschild，M.D.)表示:“赫基侖賽注射液在治療惡性度極高的成人r/r B-ALL關(guān)鍵臨床研究達到了主要療效終點，研究結(jié)果證明CNCT19治療成人r/r B-ALL的臨床療效顯著，各研究間的有效性結(jié)果穩(wěn)健，且疾病緩解持久。我們期待赫基侖賽注射液盡快上市，為成人r/r B-ALL提供有效治療手段。同時，赫基侖賽注射液針對兒童及青少年r/r B-ALL和r/r NHL的注冊臨床研究也在進行中，期待其惠及更多患者?！?/p>

　　合源生物首席技術(shù)官CTO王永增博士表示:“赫基侖賽細胞注射液擁有全自主開發(fā)的先進生產(chǎn)工藝，關(guān)鍵參數(shù)達到國際領(lǐng)先水平。在治療r/r B-ALL的注冊臨床研究中，細胞藥物生產(chǎn)成功率達到100%。我們將進一步完善全流程醫(yī)學(xué)質(zhì)量控制體系和規(guī)?；a(chǎn)供應(yīng)體系，為赫基侖賽細胞注射液的臨床應(yīng)用保駕護航?！?/p>

　　合源生物首席科學(xué)官CSO周立博士表示:“通過赫基侖賽注射液研發(fā)的快速推進，合源生物已建立起高效的技術(shù)平臺和研發(fā)體系。我們將深入和聚焦推動技術(shù)創(chuàng)新，持續(xù)輸出具有國際競爭力的覆蓋血液腫瘤和實體腫瘤等疾病領(lǐng)域的差異化自體型、通用型管線產(chǎn)品，讓更多患者能夠獲益于創(chuàng)新細胞藥物治療。”

　　合源生物首席執(zhí)行官CEO呂璐璐博士表示:“赫基侖賽細胞注射液是公司首個核心產(chǎn)品，我們將于近期正式向國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心提交新藥上市申請。我們相信，該產(chǎn)品在中國的上市，將一改國內(nèi)CAR-T藥物依賴進口技術(shù)和產(chǎn)品的局面，解決國內(nèi)患者CAR-T藥物‘用得上’且‘用得起’的問題，同時，也將進一步推動中國CAR-T藥物進入全球競爭的格局，壯大細胞藥物新藥創(chuàng)制‘中國力量’?！?/p>

　　中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院(中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所)副所院長、國家血液系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心主任王建祥教授表示:

　　“成人復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細胞白血病存在巨大的未被滿足的臨床需求，赫基侖賽注射液在已經(jīng)進行的中國多中心注冊臨床研究中展現(xiàn)了顯著的臨床價值，有望改寫中國成人r/r B-ALL患者治療現(xiàn)狀，為患者帶來長期生存希望。同時，感謝赫基侖賽細胞注射液研發(fā)團隊、臨床研究者團隊、尤其是受試患者為之付出的努力!”

　　關(guān)于合源生物

　　合源生物創(chuàng)立于2018年6月，是細胞與基因創(chuàng)新技術(shù)驅(qū)動的新一代生物醫(yī)藥企業(yè)，深度合作國家一流院所與臨床研究中心，構(gòu)建以CAR技術(shù)平臺、iPSCs技術(shù)平臺以及基因編輯技術(shù)平臺等為核心的國際化新藥研發(fā)創(chuàng)新體系，專注于免疫細胞治療等創(chuàng)新型藥物研發(fā)和商業(yè)化，致力于打造業(yè)界領(lǐng)先的細胞治療藥物研發(fā)、臨床轉(zhuǎn)化與商業(yè)化平臺。

　　公司首個核心產(chǎn)品赫基侖賽注射液(擬定)(CNCT19細胞注射液，Inaticabtagene Autoleucel)是具有自主知識產(chǎn)權(quán)的靶向CD19的CAR-T細胞治療產(chǎn)品，于2019年11月29日獲得國家藥品監(jiān)督管理局兩項新藥臨床試驗許可，分別為治療復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細胞白血病的臨床試驗(受理號:CXSL1800106)和治療復(fù)發(fā)或難治性侵襲性B細胞非霍奇金淋巴瘤的臨床試驗(受理號:CXSL1800107)。兩項臨床試驗均率先進入注冊臨床II期階段，并獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心“突破性治療藥物”認定和美國FDA孤兒藥資格認定(Orphan Drug Designation， ODD)，有望成為首個上市的自主知識產(chǎn)權(quán)靶向CD19 CAR-T產(chǎn)品。赫基侖賽注射液的第三個拓展適應(yīng)癥已于2022年8月19日獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心的臨床試驗?zāi)驹S可，用于治療兒童及青少年(3-18周歲)r/r B-ALL患者。

　　公司堅持以滿足臨床需求為導(dǎo)向，通過嚴(yán)格的細胞治療產(chǎn)品生產(chǎn)和質(zhì)量體系，為患者打造安全、高效、可及的免疫細胞治療產(chǎn)品，持續(xù)打造極具擴展性的具有國際競爭力的創(chuàng)新管線，覆蓋血液腫瘤、實體腫瘤及自身免疫性疾病等非腫瘤疾病領(lǐng)域。此外，公司具有世界一流研發(fā)技術(shù)平臺，工藝開發(fā)平臺，質(zhì)量控制體系以及商業(yè)化生產(chǎn)基地。公司擁有多項發(fā)明專利，入選國家科技部國家重點研發(fā)計劃項目即“科技助力經(jīng)濟2020重點專項項目”。